वाली मावाकैमटेन पहली दवा थी।
हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी (एचसीएम) के उपचार में सकारात्मक
परिणाम दिखाने वाली पहली दवा के रूप में मावाकैमटेन ने इस साल सुर्खियां
बटोरीं। एचसीएम एक हृदय-रोग है जिसमें हृदय की मांसपेशियां मोटी हो जाती हैं।
यह हृदय पर अतिरिक्त तनाव डालता है, जिससे संभावित रूप से कार्डियक अरेस्ट हो
सकता है। प्रति वर्ष ~1% से कम की मृत्यु दर के साथ, यह ज्यादातर मामलों में
एक बड़ी समस्या नहीं है, लेकिन आक्रामक, संभावित खतरनाक मामलों में उपाय किए
जाने चाहिए।
मावाकैमटेन इसे बदलता है। नई दवा जेनेटिक वेरिएंट के कारण होने वाले असामान्य
संकुचन को कम करती है, सीधे अंतर्निहित स्थिति को लक्षित करती है। अतीत में,
डॉक्टरों को व्यक्तिगत रूप से एचसीएम के कारण होने वाले व्यक्तिगत लक्षणों का
इलाज करना पड़ता था, अक्सर बीटा ब्लॉकर्स, एंटीरैडमिक दवाओं, कैल्शियम चैनल
ब्लॉकर्स और अन्य दवाओं के संयोजन का उपयोग करते थे। एक अध्ययन से पता चला है
कि मैवाकैमटेन के साथ सामग्री के इस कॉकटेल की अब आवश्यकता नहीं है।
एक निश्चित उपचार की अनुपस्थिति में, कई रोगी अपने लक्षणों से निपटने के लिए
कई दवाओं पर निर्भर रहते हैं।
